基因编辑治疗遗传病：CRISPR技术成功修复血友病基因
北京协和医院团队利用CRISPR-Cas9技术，在12例重型血友病A患者体内实现凝血因子Ⅷ基因的精准修复。术后6个月随访显示，患者年出血率从32次降至1.2次，凝血因子水平平均提升至正常值的42%，该成果标志着基因编辑从实验室走向临床。
2025-10-12
IP属地 上海上海 移动10基因编辑治疗遗传病：CRISPR技术成功修复血友病基因北京协和医院团队利用CRISPR-Cas9技术，在12例重型血友病A患者体内实现凝血因子Ⅷ基因的精准修复。术后6个月随访显示，患者年出血率从32次降至1.2次，凝血因子水平平均提升至正常值的42%，该成果标志着基因编辑从实验室走向临床。
北京协和医院团队利用CRISPR-Cas9技术，在12例重型血友病A患者体内实现凝血因子Ⅷ基因的精准修复。术后6个月随访显示，患者年出血率从32次降至1.2次，凝血因子水平平均提升至正常值的42%，该成果标志着基因编辑从实验室走向临床。
