Q: 基因编辑与孤儿药研发如何改变罕见病治疗格局？
A: 罕见病治疗突破集中在单基因疾病的根治性疗法，2024年全球获批罕见病药物达126种，较五年前增长83%。
案例数据：某RNAi药物使ATTR淀粉样变性患者死亡率降低47%，给药周期从每两周一次延长至每季度一次，患者依从性达91%。
未来趋势：AI表型分析将缩短诊断时间至0.3年，基因治疗一次性治愈成本有望降至50万美元，2028年孤儿药市场突破2200亿美元。
2025-10-12
IP属地 上海上海 移动10Q: 基因编辑与孤儿药研发如何改变罕见病治疗格局？A: 罕见病治疗突破集中在单基因疾病的根治性疗法，2024年全球获批罕见病药物达126种，较五年前增长83%。2025年FDA将加速审批28种罕见病基因疗法，其中CRISPR技术占比达43%，脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗费用降低65%。 —— 模拟罕见病联盟赵主任案例数据：某RNAi药物使ATTR淀粉
Q: 基因编辑与孤儿药研发如何改变罕见病治疗格局？
A: 罕见病治疗突破集中在单基因疾病的根治性疗法，2024年全球获批罕见病药物达126种，较五年前增长83%。
案例数据：某RNAi药物使ATTR淀粉样变性患者死亡率降低47%，给药周期从每两周一次延长至每季度一次，患者依从性达91%。
未来趋势：AI表型分析将缩短诊断时间至0.3年，基因治疗一次性治愈成本有望降至50万美元，2028年孤儿药市场突破2200亿美元。
